При синдроме Феллинга у человека нарушен метаболизм аминокислот, главным образом фенилаланина, который вырабатывается печенью. Наука до сих пор не знала способа лечения этой болезни, но швейцарские ученые провели эксперимент, который поможет найти терапию для больных фенилкетонурией.

Болезнь развивается, если ребенок получает мутировавшие гены от обоих родителей. Ученые под руководством профессора Геральда Шванка из Швейцарской высшей технической школы Цюриха сумели с помощью усовершенствованного инструмента CRISPR/Cas9 отредактировать ДНК лабораторной мыши с таким заболеванием и тем самым справиться с болезнью.

Теперь ученые собираются проверить, сработает ли этот способ на свиньях. В случае успеха метод опробуют на больных фенилкетонурией людях.

Синдром Феллинга — это тяжелое заболевание, которое влияет не только на печень, но еще и на развитие нервной системы. Если с рождения и до полового созревания пациента ограничить поступление в его организм фенилаланина с пищей, то можно избежать необратимых изменений тканей мозга.

Технология генного редактирования CRISPR обещает избавить людей от многих заболеваний. Ученые надеются, что с помощью этого инструмента в будущем можно будет лечить мышечную дистрофию Дюшенна, кокаиновую зависимость и другие болезни. Причем ДНК-редактирование может быть проведено еще до рождения.